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                                  廣東專家改正基因“拼寫錯誤”阻斷“蜘蛛人”遺傳
                                  凤凰彩票app下载:南方網   發佈者:ailsa   日期:2018-08-31   今日/總瀏覽:35/14349

                                  筆者從廣州醫科大學附屬第三醫院獲悉aaaaa,該院劉見橋教授研究團隊聯合上海科技大學黃行許教授團隊aaa,在全球首次利用鹼基編輯技術成功在胚胎層面修復了遺傳疾病馬凡綜合徵的致病基因aaaaa。

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                                  8月14日aaa,研究成果發表在國際學術期刊《分子治療》(Molecular Therapy)上aaa,初步證明了鹼基編輯技術在人類胚胎上對致病突變修復的高效性與安全性aaa。

                                  基因“拼寫錯誤”悲劇一再遺傳

                                  馬凡綜合徵是一種常染色體顯性遺傳病aaaaa,患者四肢、手指、腳趾細長不均勻aaaa,因此又被稱爲“蜘蛛人”aaaaa。目前aaaaa,這一疾病尚無特效藥aaa,手術也只能減輕症狀aaaaa,且費用昂貴aaa。患者大部分在50多歲就死亡aaaa。

                                  劉見橋介紹aaaa,每個人的DNA都是由A、T、C、G四種鹼基組成aaaaa,就像是“生命字母”aaaaa,而基因則是由這幾個字母組成的單詞aaaaa。馬凡綜合徵患者就是在“FBN1”這一關鍵基因上aaa,A和G的位置發生了調換aaaaa,發生了“拼寫錯誤”aaaaa。

                                  去年aaaa,劉見橋在臨牀上遇到了一個馬凡綜合徵“家系”患者劉先生(化名)aaaa,父親、哥哥和他都患病aaaaa,哥哥的孩子也遺傳了馬凡綜合徵aaa。經檢測aaaaa,劉先生如果生孩子aaa,至少50%的機率會遺傳馬凡綜合徵aaaaa。

                                  爲了讓他的孩子不再遺傳家族的悲劇aaa,劉見橋通過第三代試管嬰兒技術aaa,幫助劉先生篩選了健康的胚胎aaaaa。但他同時也在思索aaa,自己能爲馬凡綜合徵患者多做些什麼aaa?

                                  利用基因編輯技術18個胚胎中16個正常

                                  去年3月aaaaa,劉見橋團隊就在全球首次發表了將基因編輯技術運用於人類正常胚胎的研究aaaaa。他們利用CRISPR/Cas9基因編輯技術aaaaa,阻斷廣東地區高發的地中海貧血和蠶豆病aaaa。能否通過基因編輯技術aaa,將馬凡綜合徵的基因突變在胚胎層面就進行修復aaaa?

                                  藉助劉先生捐獻的血液和精子aaa,並獲得其知情同意後aaaa,劉見橋團隊啓動了利用基因編輯技術在人類胚胎上修改馬凡綜合徵致病基因的研究aaaaa。

                                  這一次研究中aaaa,他們沒有使用CRISPR/Cas9技術aaaa,而是採用了哈佛大學David Liu實驗室於2016年開發的鹼基編輯器aaaaa。通過化學反應aaaa,直接將“FBN1”突變基因中的A和G的位置進行調換“歸位”aaaaa,改正“拼寫錯誤”aaaaa。

                                  結果表明aaaaa,18個胚胎中aaa,16個呈現完全正常的基因型aaaaa!這就意味着這一遺傳疾病得到了阻斷aaaaa。更令人鼓舞的是aaaaa,經過測序鑑定aaa,這一基因編輯技術操作沒有“脫靶”aaa,證明了它的安全可靠aaa。

                                  單鹼基突變疾病有了可能的治療方案

                                  研究成果受到包括《科學》雜誌在內的多個國外媒體關注aaaaa。美國著名科技類雜誌《連線》評價aaa,中國將鹼基編輯技術更快地推向了人類的疾病治療aaaa。鹼基編輯器的開發者David Liu針對這項研究評論認爲aaa,“這很好地展示瞭如何使用鹼基編輯器來修正一個衆所周知的點突變aaa。”而馬凡綜合徵和廣東地區高發的β地中海貧血aaaaa,都屬於這類單鹼基突變疾病aaaa。

                                  “該研究對具有此類致病突變的患者提供了一種可能的治療方案aaaa,證明了基因編輯技術的基因治療潛力aaa。”劉見橋說aaa。

                                  不過aaaa,他也強調aaa,因倫理問題和相關法律法規的限制aaa,以及研究可靠性、安全性的驗證等aaa,這一技術距離臨牀應用尚有一段距離aaa。

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