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                                                                                  X 註冊生物鏈會員

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                                                                                  凤凰彩票app下载:新浪   發佈者:ailsa   日期:2018-08-27   今日/總瀏覽:34/11375

                                                                                  基因編輯.jpeg

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                                                                                  8月15日aaaaa,美國國立衛生研究院(NIH)主任Francis S. Collins博士和美國FDA局長Scott Gottlieb博士在《The New England Journal of Medicine》(新英格蘭醫學雜誌)發表聯合署名文章aaaaa,闡述NIH和FDA對治療人類疾病的基因療法監管政策的變化趨勢aaa,以適應基於基因療法、基因編輯等新興生物技術的醫療產品的上市管理新需求aaaaa。文章指出aaaa,NIH已經開始把基因療法整合到現有的監管系統中aaa,改變NIH關於重組或合成核酸分子研究的指南aaaaa,並修改RAC(重組DNA諮詢委員會aaaaa,Recombinant DNA Advisory Committee)的作用aaa。具體而言aaa,將不再要求RAC對人類基因治療方案進行審查aaaa。

                                                                                  2. 勃林格殷格翰開展新合作aaa,研發囊性纖維化首個基因療法

                                                                                  8月9日aaa,勃林格殷格翰宣佈將攜手英國囊性纖維化基因治療聯盟(GTCaaaa,由帝國理工學院、牛津大學和愛丁堡大學組成)、帝國創新和牛津生物醫藥公司(OXB)啓動一項全球合作aaaaa,共同爲囊性纖維化患者研發一種用於長期治療的“first-in-class”療法aaaa。此次合作將致力於通過在吸入製劑中使用複製缺陷型慢病毒載體這一全新方法來將CFTR基因的健康拷貝引入到肺細胞中aaaaa。該方法已經展示出了較高的基因轉移效率aaaa,爲通過重複給藥來保持治療效果提供了可能性aaa。基因治療是迄今爲止唯一能解決所有CFTR突變的治療手段aaaa,從而爲一種通用治療選擇的實現提供了可能性aaaa。

                                                                                  3. Orchard完成1.5億美元C輪融資aaa,推進多個罕見病基因療法

                                                                                  繼收穫葛蘭素史克(GSK)的罕見病基因療法組合四個月後aaaa,總部位於英國的Orchard Therapeutics獲得了超額認購的C輪融資1.5億美元aaaa,這些資金將用於推進它從GSK獲得的三個後期項目aaaa。這三個項目分別是用於治療腺苷脫氨酶嚴重聯合免疫缺陷症(ADA-SCID)的OTL-101aaa,用於治療異染性腦白質營養不良(MLD)的OTL-200aaaa,和用於治療Wiskott-Aldrich綜合症(WAS)的OTL-103aaaa。除了這三個後期項目外aaa,Orchard表示這筆融資還將用於推進其罕見病基因療法管線的臨牀和臨牀前研發aaaa。Orchard從GSK獲得的其他產品包括一項針對β地中海貧血的臨牀項目aaa,和三項分別針對1型粘多糖貯積症(MPS1或Hurler綜合徵)、慢性肉芽腫病(CGD)和球形細胞腦白質營養不良的臨牀前項目aaaaa。

                                                                                  4. 安斯泰來1億美元收購Quetheraaaaaa,推進眼科基因療法

                                                                                  安斯泰來(Astellas)宣佈收購總部位於英國的基因療法公司Quetheraaaaaa,該公司致力於開發眼科疾病(如青光眼)的新型治療方法aaa。根據協議條款aaaaa,安斯泰來可能會向Quethera支付高達8500萬英鎊(約合1.09億美元)的預付款和或有款項aaa。收購完成後aaa,Quethera將成爲安斯泰來的全資子公司aaaa。通過此次收購aaa,安斯泰來將獲得Quethera的眼科基因療法項目aaa。該項目使用重組腺相關病毒載體系統(rAAV)將治療基因引入目標視網膜細胞aaa,用於治療青光眼aaaa。該項目的主要臨牀前候選藥物已經在臨牀前模型中證明aaa,能顯著提高視網膜神經節細胞(RGC)的存活率aaaaa。

                                                                                  5. Recombinetics完成3400萬美元A輪融資aaaa,加速基因編輯技術商業化

                                                                                  8月21日aaaaa,美國一家基因編輯新銳公司Recombinetics宣佈完成3400萬美元的A輪融資aaaa,資金將用於加速公司基因編輯技術的推廣aaa,以幫助人類找到疾病治療的方法aaa,開發新的再生醫學產品以及培育更健康有效的動物aaaa。

                                                                                  Recombinetics成立於2008年aaaaa,位於美國明尼蘇達州aaaaa,是大型動物模型基因編輯領域公認的領先公司之一aaa。這家公司主要使用兩種突破性的基因編輯技術——TALEN(轉錄激活因子樣效應核酸酶)和CRISPR/Cas9進行精確的遺傳改變aaaa。目前該公司擁有的全球知識產權組合包括22項專利(其專利權包括但不限於CRISPR和TALEN)aaaa,300多項動物基因編輯方法aaaa,特性和新型繁殖方法的專利申請aaaaa。

                                                                                  6. PNAS:科學家發現創新型基因療法aaa,有望治療遺傳性失明

                                                                                  美國國家眼科研究所(National Eye Institute, NEI)和賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)的研究人員合作使用基因療法在狗的遺傳性視網膜色素變性(retinitis pigmentosa, RP)模型中成功防止視力喪失aaaa。這一基因療法可能用於延緩或防止患有同樣疾病的人類患者的視力喪失aaaa。在這項研究中aaaaa,研究人員使用了一種創新的基因療法策略aaa,他們先利用shRNA技術在視杆細胞中降低RHO基因的表達水平aaaa,這會削弱有毒RHO蛋白對視杆細胞的影響aaa。然後aaa,他們再向細胞中導入能夠表達正常RHO蛋白aaa,但是不會被shRNA抑制的替代RHO基因aaa。這一策略的優勢在於它不再侷限於糾正單一基因突變aaaaa,因而可以治療所有由於RHO基因突變導致的遺傳性RPaaa。迄今爲止aaaaa,科學家們已經發現了超過150種RHO基因突變可以導致遺傳性RPaaaa。研究人員希望在一兩年內能夠啓動臨牀前安全性試驗aaaa,他們的最終目標是在人類患者中進行臨牀試驗aaaa。

                                                                                  參考資料:

                                                                                  [1] Francis S. Collins and Scott Gottlieb et al.,(2018).The Next Phase of Human Gene-Therapy Oversight. The NEW ENGLAND JOURNAL of EDICINE. https://doi.org/10.1056/NEJMp1810628

                                                                                  [2] Orchard Therapeutics Nabs $150 Million in Series C Funding. Retrieved August 13, 2018, from https://www.biospace.com/article/orchard-therapeutics-nabs-150-million-in-series-c-funding-/

                                                                                  [3] Astellas Expands Gene Therapy Investment, Acquires U.K.-based Quethera for $109 Million, Retrieved August 10, 2018, from https://www.biospace.com/article/astellas-expands-gene-therapy-investment-acquires-u-k-based-quethera-for-109-million/

                                                                                  [4] Recombinetics, a pioneer in gene-editing solutions for human health and animal agriculture, today announced the completion of a $34 million Series A financing round. Retrieved August 21, 2018aaa,from https://www.businesswire.com/news/home/20180821005499/en/Recombinetics-Closes-34-Million-Series-Funding

                                                                                  [5] 勃林格殷格翰攜手頂尖機構合作研發囊性纖維化首個基因治療手段. Retrieved August 9, 2018, from https://www.prnasia.com/story/219333-1.shtml

                                                                                  [6] Researchers Find Potential New Gene Therapy for Blinding Disease. Retrieved August 21, 2018, from https://newswise.com/articles/researchers-find-potential-new-gene-therapy-for-blinding-disease

                                                                                  相關新聞